Thập ma thị α- cam lộ đường đại trữ tích chứng?
Cai bệnh chứng thị do biên mã dung môi thể α- cam lộ đường đại môi đích MAN2B1 cơ nhân đích di truyện biến hóa dẫn khởi đích. MAN2B1 cơ nhân đích đột biến đạo trí khuyết phạp α-D- cam lộ đường đại môi đích sản sinh hoặc sản sinh hữu khuyết hãm đích, vô hoạt tính hình thức đích môi.
Đương α- cam lộ đường đại môi khuyết phạp thời, tựu hội phát sinh α- cam lộ đường đại trữ tích chứng, đạo trí thể nội bất năng phân giải mỗ ta phục tạp đích đường. Thử loại đường phân hội tại khí quan hòa tổ chức trung tích tụ, đạo trí thể nội xuất hiện các chủng vấn đề. Chứng trạng bao quát phản phục phát tác đích hung bộ hòa nhĩ bộ cảm nhiễm, thính lực tang thất, độc đặc đích diện bộ đặc chinh ( lệ như, đại đầu, đột xuất đích tiền ngạch hòa đột xuất đích hạ cáp ), cơ nhục vô lực dĩ cập nhận tri, thị giác, cốt cách hòa quan tiết dị thường.
Mục tiền hoàn một hữu trị dũ giá chủng tật bệnh đích phương pháp. Bệnh tình giác khinh đích hoạn giả tiếp thụ chi trì tính hộ lý, bao quát chứng trạng trị liệu, tịnh phát chứng đích dược vật hòa thủ thuật trị liệu dĩ cập vật lý trị liệu.
Căn cư FDA đích sổ cư, cai bệnh thị hãn kiến đích di truyện tật bệnh, tại mỗi 50 vạn nhân trung hữu nhất nhân thụ đáo ảnh hưởng.

Lamzede(velmanase alfa-tycv) đích tác dụng cơ chế
Chiesi đích dược vật velmanase alfa thị α- cam lộ đường đại môi đích công trình hóa bản bổn, khả dĩ bổ sung hoặc đề cung hữu hiệu đích môi.
Cư hương cảng tế dân dược nghiệp liễu giải đáo, Lamzede đích tác dụng dữ nhân thể nội đích α- cam lộ đường đại môi tương đồng, thị nhất chủng trọng tổ hình thức đích nhân loại α- cam lộ đường đại môi, chỉ tại đề cung hoặc bổ sung thiên nhiên α- cam lộ đường đại môi, giá chủng môi tham dữ phú hàm cam lộ đường đích quả đường đích hàng giải, dĩ phòng chỉ tha môn tại thể nội các chủng tổ chức trung tích luy.
Nhu yếu chú ý đích thị, âu châu dược phẩm quản lý cục chỉ xuất, công trình môi bất hội xuyên quá huyết não bình chướng, dự kế bất hội đối α- cam lộ đường đại trữ tích chứng đích thần kinh học phương diện sản sinh ảnh hưởng.

Lamzede đích liệu hiệu cập an toàn tính
FDA đối Lamzede đích phê chuẩn cơ vu đa hạng lâm sàng thí nghiệm đích liệu hiệu hòa an toàn tính sổ cư, bao quát nhất hạng 3 kỳ nghiên cứu (NCT01681953) hòa nhất hạng 2 kỳ thí nghiệm (NCT02998879).
3 kỳ thí nghiệm bao quát hoạn hữu α- cam lộ đường đại trữ tích chứng đích thành nhân hòa nhi đồng hoạn giả, tha môn bị tùy cơ phân phối tiếp thụ velmanase alfa 1mg/kg mỗi chu tĩnh mạch thâu chú (n=15) hoặc an úy tề (n=10), vi kỳ 52 chu.
Dữ an úy tề tương bỉ, velmanase alfa trị liệu tổ tại 3 phân chung ba lâu thê thí nghiệm, 6 phân chung bộ hành thí nghiệm hòa 12 cá nguyệt thời đích cường chế phế hoạt lượng phương diện quân hữu sở cải thiện. Thử ngoại, huyết dịch kiểm trắc hiển kỳ α- cam lộ đường đại trữ tích chứng đặc hữu đích huyết thanh quả đường nùng độ hàng đê.
Đan tí 2 kỳ thí nghiệm bình cổ liễu velmanase alfa1mg/kg tác vi tĩnh mạch thâu chú mỗi chu nhất thứ cấp dư 5 danh 6 tuế dĩ hạ hoạn hữu α- cam lộ đường đại trữ tích chứng đích hoạn giả. Tại 24 cá nguyệt thời, huyết thanh quả đường tương đối vu sơ thủy đích bình quân tuyệt đối biến hóa hòa bách phân bỉ biến hóa phân biệt vi -7.7(4.27) μmol/L hòa -65.8%(23.1%).
Velmanase alfa tối thường kiến đích bất lương phản ứng thị siêu mẫn phản ứng, bao quát quá mẫn phản ứng, tị yết viêm, phát nhiệt, đầu thống hòa quan tiết thống. Velmanase alfa đích xử phương tín tức bao quát quan vu khả năng phát sinh nghiêm trọng siêu mẫn phản ứng đích hắc khuông cảnh cáo.
Tại Lamzede cấp dược kỳ gian, ứng tùy thời đề cung thích đương đích y liệu chi trì thố thi, bao quát phục tô thiết bị. Như quả phát sinh nghiêm trọng đích siêu mẫn phản ứng, lập tức đình dụng Lamzede tịnh khai thủy thích đương đích trị liệu. Đối vu hữu nghiêm trọng siêu mẫn phản ứng đích hoạn giả, y liệu bảo kiện chuyên nghiệp nhân viên khả năng hội khảo lự đối Lamzede tiến hành thoát mẫn thủ thuật.