Cận nhật, chế dược công tư Amicus Therapeutics tuyên bố anh quốc giam quản cơ cấu dĩ phê chuẩn Pombiliti(cipaglucosidase alfa) dữ Opfolda(miglustat) liên dụng, dụng vu trị liệu vãn phát hình bàng bối bệnh thành nhân hoạn giả. Cai tổ hợp liệu pháp thử tiền vu 2023 niên 3 nguyệt hoạch đắc âu minh ủy viên hội phê chuẩn, nghiên phát công tư biểu kỳ, dự kế giá nhất tổ hợp hữu vọng tại kim niên đệ tam quý độ hoạch đắc mỹ quốc FDA đích phê chuẩn.

Giá nhất phê chuẩn thị cơ vu quan kiện tính 3 kỳ lâm sàng thí nghiệm PROPEL đích lâm sàng sổ cư, 3 kỳ lâm sàng thí nghiệm kết quả hiển kỳ: Pombiliti + Opfolda trị liệu cải thiện liễu bàng bối bệnh hoạn giả đích hành tẩu năng lực hòa phế công năng. Cai tổ hợp liệu pháp tự hồ ưu vu tiêu chuẩn liệu pháp Lumizyme/Myozyme, đãn nhất ta soa dị tại thống kế học thượng bất hiển trứ. An toàn tính phương diện, đại ước tứ phân chi nhất tiếp thụ giá nhất trị liệu đích hoạn giả báo cáo liễu thâu dịch tương quan phản ứng.