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AADC缺乏症儿童基因疗法Upstaza获NICE最终指南草案推荐
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AADC缺乏症儿童基因疗法Upstaza获NICE最终指南草案推荐
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2023-04-19 18:00
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芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症,简称AADC缺乏症,这是一种致命的罕见遗传疾病。它是由产生AADC酶的基因改变引起的,这种酶需要产生对大脑和神经的正常功能至关重要的某些物质,包括多巴胺和5-羟色胺。这些物质被大脑和神经系统的细胞用来发送信号,对发展运动功能至关重要。在欧盟,Upstaza已被批准作为第一种用于治疗该病的疾病改善疗法,也是第一种直接注入大脑的基因疗法。
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近日,在美国国家健康和护理卓越研究所(NICE)的最终指南草案中,单剂量基因疗法upstaza(eladocagene exuparovec)已被推荐用于18个月以上患有严重芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症的患者。
Upstaza由含有AADC基因功能版本的修饰病毒(腺相关病毒载体)组成。当通过注入大脑给予患者时,预计病毒会将 AADC基因携带到神经细胞中,使它们能够产生缺失的酶。 这反过来又有望使细胞产生正常运作所需的物质(如多巴胺和血清素),从而改善症状。该药物中使用的病毒不会引起人类疾病。
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2023-04-19 18:01
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这是NICE的最终指南草案推荐的第一个也是唯一一个针对芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症儿童的基因疗法。
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4楼
2023-04-19 18:01
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NICE希望在4月份发布关于eladocagene exuparvovec的最终指南。
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