近日，制药公司Amicus Therapeutics宣布英国监管机构已批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)与Opfolda(miglustat)联用，用于治疗晚发型庞贝病成人患者。该组合疗法此前于2023年3月获得欧盟委员会批准，研发公司表示，预计这一组合有望在今年第三季度获得美国FDA的批准。

这一批准是基于关键性3期临床试验PROPEL的临床数据，3期临床试验结果显示：Pombiliti + Opfolda治疗改善了庞贝病患者的行走能力和肺功能。该组合疗法似乎优于标准疗法Lumizyme/Myozyme，但一些差异在统计学上不显著。安全性方面，大约四分之一接受这一治疗的患者报告了输液相关反应。