Hương thơm tộc L- án cơ toan loại thoát cacboxyl môi khuyết thiếu chứng, tên gọi tắt AADC khuyết thiếu chứng, đây là một loại trí mạng hiếm thấy di truyền bệnh tật. Nó là từ sinh ra AADC môi gien thay đổi khiến cho, loại này môi yêu cầu sinh ra đối đại não cùng thần kinh bình thường công năng quan trọng nhất nào đó vật chất, bao gồm dopamine cùng 5- thưởng sắc án. Này đó vật chất bị đại não cùng hệ thần kinh tế bào dùng để gửi đi tín hiệu, đối phát triển vận động công năng quan trọng nhất.
Ở Âu minh, Upstaza là đệ nhất loại bị phê chuẩn dùng cho trị liệu nên bệnh bệnh tật cải thiện liệu pháp, cũng là đệ nhất loại trực tiếp rót vào đại não gien liệu pháp.

Upstaza từ đựng AADC gien công năng phiên bản tân trang virus ( tuyến tương quan virus vật dẫn ) tạo thành. Đương thông qua rót vào đại não cho người bệnh khi, dự tính virus sẽ đem AADC gien mang theo đến tế bào thần kinh trung, sử chúng nó có thể sinh ra thiếu hụt môi. Này trái lại lại có hi vọng sử tế bào sinh ra bình thường vận tác sở cần vật chất ( như dopamine cùng huyết thanh tố ), do đó cải thiện bệnh trạng. Nên dược vật trung sử dụng virus sẽ không khiến cho nhân loại bệnh tật.

Nên phê chuẩn được đến Đài Loan hai hạng phi manh lâm sàng thí nghiệm ( NCT01395641, NCT02926066 ) nghiên cứu kết quả cùng với ở đồng tình sử dụng kế hoạch hạ tiếp thu Upstaza trị liệu nhi đồng số liệu duy trì. Trường kỳ số liệu biểu hiện, tiếp thu Upstaza trị liệu AADC khuyết tật nhi đồng vận động cùng nhận tri công năng có lộ rõ cải thiện.
Ở Upstaza lâm sàng nghiên cứu trong lúc, người bệnh chưa bao giờ có đạt tới bất luận cái gì phát dục vận động quan trọng sự kiện đến sớm tại trị liệu sau ba tháng liền biểu hiện ra có lâm sàng ý nghĩa vận động kỹ năng, hơn nữa biểu hiện chuyển hóa tính cải thiện ở trị liệu sau liên tục dài đến mười năm. Ngoài ra, sở hữu tiếp thu trị liệu người bệnh nhận tri kỹ năng đều có điều đề cao. Upstaza còn giảm bớt khả năng dẫn tới nguy hiểm cho sinh mệnh cùng bệnh trạng bệnh biến chứng bệnh trạng.
Nhất thường thấy tác dụng phụ là mới bắt đầu mất ngủ, dễ giận cùng vận động chướng ngại.