Hương thơm tộc L- axit amin thoát thoa môi khuyết thiếu chứng, tên gọi tắt AADC khuyết thiếu chứng, đây là một loại trí mạng hiếm thấy di truyền bệnh tật. Nó là từ sinh ra AADC môi gien thay đổi khiến cho, loại này môi yêu cầu sinh ra đối đại não cùng thần kinh bình thường công năng quan trọng nhất nào đó vật chất, bao gồm dopamine cùng 5- thưởng sắc án. Này đó vật chất bị đại não cùng hệ thần kinh tế bào dùng để gửi đi tín hiệu, đối phát triển vận động công năng quan trọng nhất. Ở Âu minh, Upstaza đã bị phê chuẩn làm đệ nhất loại dùng cho trị liệu nên bệnh bệnh tật cải thiện liệu pháp, cũng là đệ nhất loại trực tiếp rót vào đại não gien liệu pháp.

Ngày gần đây, ở nước Mỹ quốc gia khỏe mạnh cùng hộ lý trác tuyệt viện nghiên cứu (NICE) cuối cùng chỉ nam bản dự thảo trung, đơn liều thuốc gien liệu pháp upstaza(eladocagene exuparovec) đã bị đề cử dùng cho 18 tháng trở lên hoạn có nghiêm trọng hương thơm tộc L- axit amin thoát thoa môi (AADC) khuyết thiếu chứng người bệnh.
Upstaza từ đựng AADC gien công năng phiên bản tân trang virus ( tuyến tương quan virus vật dẫn ) tạo thành. Đương thông qua rót vào đại não cho người bệnh khi, dự tính virus sẽ đem AADC gien mang theo đến tế bào thần kinh trung, sử chúng nó có thể sinh ra thiếu hụt môi. Này trái lại lại có hi vọng sử tế bào sinh ra bình thường vận tác sở cần vật chất ( như dopamine cùng huyết thanh tố ), do đó cải thiện bệnh trạng. Nên dược vật trung sử dụng virus sẽ không khiến cho nhân loại bệnh tật.

Đây là NICE cuối cùng chỉ nam bản dự thảo đề cử cái thứ nhất cũng là duy nhất một cái nhằm vào hương thơm tộc L- axit amin thoát thoa môi (AADC) khuyết thiếu chứng nhi đồng gien liệu pháp.

NICE hy vọng ở 4 tháng tuyên bố về eladocagene exuparvovec cuối cùng chỉ nam.

Có thể tư liệu sao

Trị liệu