Ngày gần đây, chế dược công ty Amicus Therapeutics tuyên bố Anh quốc giám thị cơ cấu đã phê chuẩn Pombiliti(cipaglucosidase alfa) cùng Opfolda(miglustat) liên dùng, dùng cho trị liệu vãn kiểu tóc bàng bối bệnh thành nhân người bệnh. Nên tổ hợp liệu pháp trước đây với 2023 năm 3 nguyệt đạt được Âu minh ủy ban phê chuẩn, nghiên cứu phát minh công ty tỏ vẻ, dự tính này một tổ hợp có hi vọng ở năm nay đệ tam quý đạt được nước Mỹ FDA phê chuẩn.

Này một đám chuẩn là căn cứ vào mấu chốt tính 3 kỳ lâm sàng thí nghiệm PROPEL lâm sàng số liệu, 3 kỳ lâm sàng thí nghiệm kết quả biểu hiện: Pombiliti + Opfolda trị liệu cải thiện bàng bối bệnh hoạn giả hành tẩu năng lực cùng phổi công năng. Nên tổ hợp liệu pháp tựa hồ trội hơn tiêu chuẩn liệu pháp Lumizyme/Myozyme, nhưng một ít sai biệt ở môn thống kê thượng không lộ rõ. An toàn tính phương diện, ước chừng một phần tư tiếp thu này một trị liệu người bệnh báo cáo truyền dịch tương quan phản ứng.