Firdapse(amifampridine, a mễ Pyridin ) với 2018 năm ở nước Mỹ đạt được phê chuẩn dùng cho LEMS thành niên người bệnh, này hợp thuốc với 2022 năm mở rộng đến bao gồm năm ấy 6 tuổi người bệnh. Mặt khác, nên dược vật ở Châu Âu cùng Canada cũng bị phê chuẩn dùng cho LEMS thành niên người bệnh.
Trước mắt, Firdapse đang tìm cầu đem lớn nhất đề cử mỗi ngày liều thuốc gia tăng đến 100 mg. Nên dược vật nhãn cho phép thành nhân cùng thể trọng ít nhất 45 kg ( 99 bàng ) nhi khoa người bệnh mỗi ngày lớn nhất liều thuốc vì 80 mg. Thể trọng nhỏ hơn 45 kg nhi khoa người bệnh mỗi ngày liều thuốc không được vượt qua 40 mg. Này mỗi ngày lớn nhất liều thuốc xin đang ở tiếp thu nước Mỹ giám thị thẩm tra, dự tính đem với 2024 năm 6 nguyệt 4 ngày hoặc phía trước tuyên bố quyết định.

Cái gì là Lambert-Eaton cơ vô lực hội chứng?
Lambert-Eaton cơ vô lực hội chứng, cũng xưng lan bá đặc - y đốn cơ vô lực hội chứng, tiếng Anh danh viết chữ giản thể vì LEMS. Loại bệnh tật này lấy thần kinh học giả Edward · lan bá đặc cùng Lý · y đốn tên mệnh danh, bọn họ ở 20 thế kỷ 50 niên đại cùng 1960 niên đại lần đầu miêu tả loại bệnh tật này.
Đây là một loại hiếm thấy tự thân miễn dịch tính bệnh tật, chủ yếu ảnh hưởng thần kinh cơ bắp chắp đầu —— tế bào thần kinh cùng cơ bắp giao lưu điểm. Ở hoạn có LEMS thân thể trung, miễn dịch hệ thống sai lầm mà nhắm chuẩn cũng công kích đầu dây thần kinh trung điện áp ỷ lại tính Canxi thông đạo. Này đó thông đạo ở tế bào thần kinh cùng cơ bắp tế bào chi gian tín hiệu truyền trung phát huy quan trọng nhất tác dụng.
Này nhất thường thấy với tiểu tế bào ung thư phổi người bệnh, ở ung thư chẩn bệnh phía trước hoặc đồng thời xuất hiện. Theo cho rằng, miễn dịch hệ thống sinh ra dùng cho tiêu trừ ung thư tế bào kháng thể ( cũng có tương đồng Canxi thông đạo ) sai lầm mà đem này đó thông đạo lòng trắng trứng nhắm chuẩn tế bào thần kinh, dẫn tới LEMS bệnh trạng.
Thường thấy bệnh trạng bao gồm cơ bắp vô lực, đặc biệt là chân bộ cùng cái mông cơ bắp vô lực, vận động khó khăn cùng mệt nhọc. Bệnh trạng nghiêm trọng trình độ tùy người mà khác nhau, nhưng khả năng sẽ theo nghỉ ngơi mà cải thiện. Chẩn bệnh đề cập lâm sàng đánh giá, đánh giá cơ bắp đối thần kinh tín hiệu phản ứng cơ điện đồ (EMG) cùng với kiểm tra đo lường hay không tồn tại nhằm vào Canxi thông đạo tự thân kháng thể kháng thể thí nghiệm.

Firdapse tác dụng cơ chế
Firdapse là một loại điện áp ỷ lại tính Kali thông đạo cản trở tề, đã biết này nhưng kéo dài màng tế bào đi sự phân cực cũng ức chế phục sự phân cực, do đó có trợ giúp mở ra chậm điện áp ỷ lại tính Canxi thông đạo. Loại này tác dụng dẫn tới Canxi đổi vận đến đầu dây thần kinh gia tăng. So cao độ dày tế bào nội Canxi cải thiện thần kinh cơ bắp truyền lại, do đó cải thiện cơ bắp lực lượng.

Firdapse hiệu quả trị liệu cập an toàn tính
Hai hạng lâm sàng thí nghiệm nghiên cứu này hiệu quả trị liệu, tức nghiên cứu 1(NCT01377922) cùng nghiên cứu 2(NCT02970162). Nghiên cứu đề cập 64 danh thành niên người bệnh, dùng Firdapse hoặc an ủi tề. Nghiên cứu nhân viên sử dụng 13 hạng bác sĩ bình định phân loại định lượng trọng chứng cơ vô lực lượng biểu tới đánh giá cơ bắp vô lực, cùng với người bệnh bình định 7 hạng chịu thí giả tổng thể ấn tượng, đánh giá nên liệu pháp đối LEMS nhất thường thấy bệnh trạng bổ ích.
Đối với này hai hạng đánh giá, tiếp thu Firdapse trị liệu người bệnh so dùng an ủi tề người bệnh báo cáo có lớn hơn nữa bổ ích.
Lâm sàng nghiên cứu trung nhất thường thấy tác dụng phụ bao gồm cảm giác dị thường, đường hô hấp trên cảm nhiễm, đau bụng, ghê tởm, đi tả, đau đầu, gan môi lên cao, bối đau, cao huyết áp cùng cơ bắp co rút.
Mặt khác, ở hạng nhất mở rộng chuẩn nhập hạng mục trung, đối 21 danh nhi khoa người bệnh tiến hành rồi ít nhất một năm Firdapse an toàn tính đánh giá.
Nghiên cứu kết quả cho thấy, tuy rằng 2 danh nhi đồng người bệnh ở mỗi ngày liều thuốc 60 mg hoặc càng cao liều thuốc hạ xuất hiện lâm sàng thượng lộ rõ thể trọng giảm bớt, nhưng nhi khoa người bệnh bất lương phản ứng cùng thành nhân người bệnh tương tự.
Firdapse ở nhi khoa người bệnh quần thể trung sử dụng còn được đến đối hoạn có LEMS thành nhân tiến hành đầy đủ thả tốt đẹp đối chiếu nghiên cứu, thành nhân người bệnh dược đại động lực học số liệu cùng với xác định nhi khoa người bệnh cấp phương thuốc án dược đại động lực học mô hình cùng bắt chước chứng cứ duy trì.