创新药周报：BCMACAR-T治疗重症肌无力超70%患者达到主要终点

重症肌无力（MG）是一种针对神经肌肉接头（NMJ）而引发的自身免疫性疾病，临床表现为全身骨骼肌波动性无力与易疲劳，活动后加重，休息后好转。

    在神经肌肉接头处，神经通过释放神经递质（i.e乙酰胆碱）与肌肉上的受体相互作用，刺激肌肉收缩。在约85%的MG患者中，免疫系统会产生IgG1抗体，这些抗体会与NMJ突触后膜处的乙酰胆碱受体（AChR）结合，形成膜攻复合物（MAC），最终导致AChR破坏，NMJ传导障碍，从而不能产生足够的终板电位引发肌肉收缩。另外15%MG患者的发病机制则为IgG4抗体通过与肌肉特异性激酶（MuSK）结合，抑制突触后AChR簇聚集，导致神经肌肉传递失败。

    MG的全球患病率约为15~25/10万，发病率为0.4~1.0/10万。MG在各个年龄阶段均可发病，在30岁和50岁左右呈现发病双峰；在中国，儿童及青少年MG（JMG）构成第3个发病高峰。2020年，一项以国家卫生健康委员会医院质量监测系统数据库为基础的研究显示，中国MG发病率为0.68/10万，70~74岁年龄组人群发病率最高。住院病死率为14.69‰，主要死亡原因包括呼吸衰竭、肺部感染等。患者平均住院日为8天，住院费用中位数为6859元，医保覆盖率为67.4%。